Il tema dei farmaci che possono favorire rimielinizzazione e riparazione del sistema nervoso danneggiato soprattutto nelle forme più gravi, le novità delle terapie emergenti soprattutto per la sclerosi multipla progressiva sono stati i primi temi affrontati dai ricercatori che hanno partecipato al “Patient’s Community Day” organizzato il 20 settembre dal Congresso ECTRIMS 2024 per interagire con la comunità mondiale delle persone con sclerosi multipla.

Certo, la parola “pazienti” potrebbe finalmente uscire dal confronto ed essere sostituita dalla parola “persone con sclerosi multipla”, come non manca di ricordare il Presidente Nazionale AISM Francesco Vacca: «noi non siamo malati, siamo persone con una patologia e possiamo dire la nostra al tavolo della ricerca, condividere in modo scientifico la nostra esperienza con la malattia, che a volte sfugge anche ai più sofisticati strumenti come la risonanza magnetica».

Però la parola “comunità” è particolarmente preziosa, perché dice che nessuna persona con sclerosi multipla è sola ad affrontare una condizione così impegnativa: all’evento dello scorso.

E che questa comunità non sia un concetto astratto lo hanno dimostrato le oltre 400 persone sedute in sala a Copenaghen, le oltre 2000 che si sono collegate on line da tutto il mondo, le moltissime domande pervenute agli organizzatori. Numeri e parole che raccontano come l’antico divario tra mondo delle persone con sclerosi multipla e mondo dei ricercatori sia sempre più colmato e come ci siano connessioni importanti a fare dei due un solo mondo.

Novità per le forme progressive: le terapie rimielinizzanti
Timothy Coetze (già Presidente e attualmente nuovo Direttore generale della National Multiple Sclerosis Society, USA), ha ricordato, anzitutto, il grande bisogno ancora privo di risposta: quello di terapie che consentano anche alle persone in fase avanzata di malattia di proteggere al meglio il sistema nervoso e, se possibile, di riparare un po’ i danni prodotti dalla malattia: «Un messaggio importante emerso da questo Congresso: oggi abbiamo tanti trattamenti per la sclerosi multipla e sappiamo come usarli; ma sono trattamenti che bloccano il danno allo stato in cui è. Invece, riparare il danno quando le cellule sono rovinate è più difficile. Al Congresso sono stati presentati studi su questo aspetto critico e abbiamo saputo delle diverse molecole che si stanno valutando».

Il Professor Bruno Stankoff (Università La Sorbona, Parigi), appena eletto Presidente del Comitato Esecutivo di ECTRIMS ha ricordato, in particolare che «anche su meccanismi di autoriparazione ora le cose sono più chiare. Visti i progressi della ricerca, sappiamo quali cellule hanno ruolo chiave nel processo di riparazione. Si può lavorare con farmaci mirati. Quella della rimielinizzazione è questione centrale: i neuroni devono essere riparati, ma perché succeda serve anche che ci sia ambiente propizio e questo dipende in particolare dai macrofagi, .su cui la ricerca avanza le proprie conoscenze. Ora abbiamo anche un trial piccolo ma promettente che speriamo possa accelerare l’applicazione di nuovi farmaci rimielinizzanti alla vita. Crediamo che per questo non ci vorranno decenni, ma anni»

Terapie emergenti per le forme progressive di sclerosi multipla
Un’altra novità emersa al Congresso, come ha ricordato la Professoressa Mar Tintorè (Università Ospedale Vall d’Hebron, Barcellona), Presidente del Comitato Esecutivo ECTRIMS, riguarda la presentazione dei risultati di uno studio di fase 3 su un nuovo farmaco, Tolebrutinib, che appartiene alla categoria degli “inibitori della Tirosin Chinasi di Bruton” e «ha dimostrato di ridurre del 30%, rispetto al placebo, il peggioramento confermato della disabilità misurata con la scala EDSS. Dovremo ora approfondire i dati presentati e capire, per esempio, come mai questo stesso farmaco, mentre riduce il rischio di peggioramento della disabilità, non riduce il progredire dell’atrofia cerebrale, che si associa all’avanzamento della neurodegenerazione. Ma intanto possiamo dire che si apre un promettente spiraglio terapeutico. Manca, sinora, un farmaco che intervenga sulla progressione senza ricadute. Ora abbiamo le prime risposte».

Quanto è importante quello che possono fare le persone per prevenire la progressione della malattia
La Professoressa Tintorè ha mandato un messaggio fondamentale alla comunità delle persone con SM: «la progressione può essere prevenuta o rallentata: diagnosi e trattamento precoce con farmaci ad alta intensità certamente sono in grado di ritardare di decenni la progressione e la neurodegenerazione. Ma altrettanto importanti sono le scelte, gli stili di vita delle persone. È dimostrato che moto, esercizio fisico e una sana alimentazione prevengono la progressione e la neurodegenerazione. Evitare o smettere di fumare previene il peggioramento della malattia. Incrementare la propria riserva cognitiva, leggere, studiare, andare a teatro, suonare uno strumento, vivere relazioni sociali e non isolarsi, sono tutti stili di vita che aiutano a controllare l’andamento della malattia». 

I nuovi criteri diagnostici e altri temi di attualità medico-scientifica

Interessanti e importanti anche gli altri temi emersi al Congresso e presentati al Patient’s Community Day di Copenaghen: 
1/ i fattori ambientali di rischio tra cui le sempre maggiori conoscenze sull’impatto del Virus Epstein Barr,
2/ i nuovi criteri condivisi dalla comunità scientifica per rendere la diagnosi sempre più precoce, sensibile e specifica; la gestione dei sintomi; 
3/ l’importanza di ampliare i gruppi di persone da inserire nei trial, considerando che sino ad oggi gli ultracinquantacinquenni sono esclusi dagli studi clinici mentre l’età media della popolazione con SM sta aumentando.
4/ le novità della ricerca per la sclerosi multipla pediatrica
5/ l’importanza degli infermieri specializzati nella presa in carico delle persone con SM
6/ le novità della ricerca per la neuromielite ottica e la MOGAD